Realizzare minuscole goccioline sospese nell'aria, capaci di portare nelle cellule dei polmoni, attraverso il respiro, le terapie geniche per trattare la fibrosi cistica: è una delle linee di ricerca più innovative presentate a Jesolo (Venezia) in occasione del seminario scientifico della Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica.

Questi innovativi veicoli per la terapia genica saranno formati da molecole simili ai grassi e sfrutteranno meccanismi di auto-organizzazione simili alle proto-cellule studiate per capire l'origine della vita sulla Terra. "L'attenzione alla qualità della vita,- osserva Matteo Marzotto, presidente di Ffc Ricerca - assume oggi un ruolo sempre più centrale, con l'obiettivo di garantire percorsi di cura che favoriscano un'esistenza quanto più piena, autonoma e sostenibile". I relatori hanno approfondito un filone di ricerca emergente che nasce dallo studio di semplici molecole lipidiche, capaci di organizzarsi spontaneamente in ambiente acquoso e raggrupparsi in goccioline sospese nell'aria, che possono anche inglobare e trasportare altre sostanze.

Un processo che, secondo alcune ipotesi scientifiche, potrebbe aver avuto un ruolo nell'origine della vita, quando semplici sistemi chimici avrebbero iniziato ad acquisire proprietà simili a quelle delle primitive cellule. Proprio da queste osservazioni, l'Università di Trento ha avuto l'intuizione di sfruttare queste strutture lipidiche legate alla vita primordiale come contenitori per incapsulare tecnologie terapeutiche, trasportarle e rilasciarle direttamente nelle cellule dei polmoni, in maniera simile a un aerosol o a uno spray inalatore.

L'obiettivo è superare alcune delle principali barriere biologiche che caratterizzano la fibrosi cistica, come lo spesso strato di muco e le infiammazioni croniche, che finora hanno limitato l'efficacia di questi approcci. "Nella fibrosi cistica una delle sfide più complesse è riuscire a far arrivare le terapie all'interno delle cellule dei polmoni in modo efficace e sicuro - afferma Carlo Castellani, direttore scientifico della Fondazione - in questo senso, le nanoparticelle lipidiche rappresentano un modello innovativo, in grado di superare ostacoli biologici finora molto limitanti.

Queste strutture potrebbero essere utilizzate per veicolare le terapie geniche e applicarle anche a specifiche varianti del gene CFTR, che non rispondono ai farmaci oggi disponibili, aprendo così una prospettiva concreta anche per le persone che, fino ad ora, sono rimaste prive di opzioni terapeutiche".